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CRISPR Therapeutics再次牵手全球电转染领导者

实验室资讯网时间:2018-12-21 点击: 百度搜索 | 必应搜索 | 搜狗搜索

【导读】近日,CRISPR Therapeutics和MaxCyte宣布扩大现有关系,双方达成非独家的临床和商业许可协议,将允许前者应用后者的流式电穿孔(Flow Electroporation)技术,用于开发免疫肿瘤学中基于CRISPR/Cas9的细胞疗法。 此次,扩大的关系建立在2017年3月宣布的现有协议的基础上,该协议允许CRISPR Therapeutics开发血红蛋白相关......
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近日,CRISPR Therapeutics和MaxCyte宣布扩大现有关系,双方达成非独家的临床和商业许可协议,将允许前者应用后者的流式电穿孔®(Flow Electroporation®)技术,用于开发免疫肿瘤学中基于CRISPR/Cas9的细胞疗法。

CRISPR Therapeutics再次牵手全球电转染领导者

此次,扩大的关系建立在2017年3月宣布的现有协议的基础上,该协议允许CRISPR Therapeutics开发血红蛋白相关疾病的商业疗法。

根据新许可协议的条款,CRISPR Therapeutics将获得MaxCyte细胞工程平台的非独家开发和商业使用权,以开发免疫肿瘤细胞疗法。MaxCyte将向CRISPR Therapeutics提供其技术,作为支持技术许可协议的一部分,除了其他许可费之外,还将获得里程碑和基于销售的支付,具体数额没有披露。

CRISPR Therapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一,是一家致力于为严重疾病提供基因药物的生物制药公司,CRISPR技术先驱Emmanuelle Charpentier博士为其联合创始人兼科学顾问。

CRISPR Therapeutics再次牵手全球电转染领导者

左:Emmanuelle Charpentier;右:Samarth Kulkarni(图片来源:CRISPRtx、forbes)

针对此次协议,该公司的首席执行官Samarth Kulkarni说:“随着将同种异体CAR-T计划推进临床,我们正在为未来做准备,以确保能够获得临床和商业用途的领先离体递送平台,就像我们之前为血红蛋白病候选产品所做的那样”。

MaxCyte总裁兼首席执行官Doug Doerfler说:“这次合作关系的扩展标志着MaxCyte和我们的技术的一个重要里程碑,进一步验证了我们的技术作为下一代细胞疗法的领先推动者的价值和多功能性。CRISPR Therapeutics是基因编辑领域的领导者,我们非常高兴能够将合作扩展到新的治疗领域。”

同种异体CAR-T细胞疗法

目前,自体CAR-T细胞疗法还面临着一些障碍,例如生产制备时间长,并且由于患者的免疫学指标参差不齐,能以收集足够的细胞用于治疗。此外,完全个性化所导致的高额治疗费用也令很多患者望而却步。

由此,同种异体CAR-T细胞疗法应运而生,与自体CAR-T细胞疗法相比,既能够规模化生产,更具重现性;又能大大缩短产品的开发时间,更具成本效益。

而基因编辑技术如ZFN、TALENT、CRISPR/Cas9,通过对CAR-T细胞进行改进,具有使其适应多样化的肿瘤患者的巨大潜力。因此,多家公司正在探索基因编辑技术与CAR-T疗法的结合。

CRISPR Therapeutics是进军该领域的一员,正在研发基于CRISPR技术的同种异体CAR-T细胞疗法。

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同种异体CAR-T疗法CTX110(图片来源:CRISPRtx)

早在2017年11月的癌症免疫治疗协会(SITC)年会上,该公司首次公布了同种异体CAR-T临床前研究结果,包括CD19 CAR-T(CTX-110)、CD70 CAR-T(CTX-120)以及BCMA CAR-T(CTX-130)。其中,CD70的项目将扩展到实体瘤的治疗。

今年4月,该公司在美国癌症研究学会(AACR)年会上公布了在研同种异体CAR-T细胞项目的最新研究数据,证明了通过CRISPR基因编辑技术对于靶向BCMA和CD70的CAR-T细胞具有较高的编辑率、一致性表达、选择性以及强大的细胞杀伤力。

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研发管线(图片来源:CRISPRtx)

电穿孔技术的优势及应用

先前,Maxcyte作为全球电转染领域的领导者已经被业内人士所熟知。但与此同时,公司也在致力于开发自己的疗法。

下一代CAR工程细胞疗法的候选药物MCY-M11,是一种通过Maxcyte特有的CARMA技术平台开发的基于巨噬细胞的疗法。今年7月,MCY-M11获FDA批准,成为首个基于mRNA非病毒技术开发的CAR细胞疗法。

区别于传统的CAR疗法,这种CAR疗法提供瞬时表达,无需病毒载体或细胞扩增,能够快速制造并及时回输到患者体内。

其中,流式电穿孔®(Flow Electroporation®)技术是该疗法中将mRNA转导到巨噬细胞的基础,同时也是CRISPR Therapeutics与MaxCyte许可协议的关键技术。CRISPR Therapeutics的细胞治疗依赖于离体基因编辑,利用该技术将CRISPR组分递送到T细胞。

流式电穿孔®是基于细胞膜的基本原理 - 在电场存在下膜的可逆渗透性,从而创建的一种通用转染技术,能够以对细胞的干扰最小的方式高效传递几乎任何分子,包括DNA、RNA、蛋白质和细胞裂解物,到几乎任何细胞类型。

MaxCyte表示,该技术还具有以下优势:

◆ 可扩展性 - 50万至200亿个细胞;

◆ 无需添加专门的构建体、工程细胞、试剂或培养基;

◆单一的、化学定义的电穿孔缓冲液可应用于所有细胞;

◆ 高效率,同时保持较高的生存和恢复能力,通常的细胞活力和转染效率> 90%,优于其他转染方法。

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Flow Electroporation®

(图片来源:youtube)

小规模和大规模电穿孔均只需通过四个简单步骤完成:细胞和上样剂的混合、转移到处理组件、电穿孔和细胞回收。

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简单的、流水线工作流程(图片来源:MaxCyte)

相对于需要大量制备的病毒载体,在确保高效率情况下,这种流水线的非病毒技术有望加快基于细胞的疗法的发展。

体外基因疗法

在之前的合作中,CRISPR Therapeutics已经在主要候选产品CTX-001上应用了电穿孔技术。CTX-001是一种使用CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法,拟开发用于患有β-地中海贫血症和镰状细胞病(SCD)的患者。

8月31日,CTX001在欧洲针对β-地中海贫血症的1/2期临床试验(NCT03655678)正式启动,这也成为首个由制药公司发起的CRISPR临床试验。10月11日,该公司宣布,FDA已经接受了CXT-001用于治疗SCD的临床试验申请(IND)。

参考出处:http://www.crisprtx.com

https://globenewswire.com/news-release/2018/11/09/1648855/0/en/CRISPR-Therapeutics-and-MaxCyte-Expand-Clinical-and-Commercial-License-Agreement-into-Oncology.html

(本文来源:医麦客)

(责任编辑:大林)

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